近日，麗珠集團（000513.SZ）、三生國?。?88336.SH）等公司發(fā)布痛風(fēng)藥物研發(fā)和產(chǎn)品進(jìn)展公告。

　　《經(jīng)濟參考報》記者注意到，由于痛風(fēng)患者數量持續攀升，但現有治療藥物在療效和安全性上仍存在局限性，臨床需求遠未滿(mǎn)足。在此背景下，恒瑞醫藥（600276.SH）、一品紅（300723.SZ）等眾多企業(yè)紛紛加碼布局，聚焦尿酸鹽轉運蛋白（URAT1）抑制劑等前沿靶點(diǎn)，爭奪“同類(lèi)首創(chuàng )（First-in-class）”等研發(fā)先機。

　　患者人數龐大 全球痛風(fēng)藥物市場(chǎng)待解鎖

　　痛風(fēng)屬于代謝性疾病，以高尿酸血癥和尿酸鹽晶體的沉淀和組織沉積為特征，導致炎癥和組織損傷。高尿酸血癥是由嘌呤代謝紊亂引起的代謝性疾病。正常膳食狀態(tài)下，非同日2次檢測空腹血尿酸水平>420μmol/L，即可診斷為高尿酸血癥。

　　國際權威期刊《柳葉刀-風(fēng)濕病學(xué)》顯示，2020年，全球痛風(fēng)患者人數為5580萬(wàn)，年齡標準化患病率為每10萬(wàn)人659.3例，較1990年增長(cháng)22.5%。2020年，全球男性痛風(fēng)患病率是女性的3.26倍，預計到2050年，痛風(fēng)患病人數將達到9580萬(wàn)?；疾÷孰S年齡增長(cháng)而增加。

　　近年來(lái)，中國痛風(fēng)和高尿酸血癥患者呈明顯上升和年輕化趨勢。據《中國高尿酸血癥與痛風(fēng)診療指南（2019）》及國家統計局第六次人口普查數據顯示，中國高尿酸血癥的總體患病率為13.3%，患病人數約為1.77億，痛風(fēng)總體發(fā)病率為1.1%，患病人數約為1466萬(wàn)。高尿酸血癥已成為繼糖尿病、高血壓、高血脂癥后的“第四高”，痛風(fēng)已成為僅次于糖尿病的第二大代謝類(lèi)疾病。

　　弗若斯特沙利文的研究報告稱(chēng)，中國痛風(fēng)患者對高效安全的降尿酸藥物有迫切需求，尋找精準的生物診斷標志物、探究發(fā)病機制和挖掘靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)新藥已經(jīng)成為當下痛風(fēng)研究中的重點(diǎn)。該公司預測，2030年中國痛風(fēng)藥物市場(chǎng)規模將增長(cháng)至108億元。還有市場(chǎng)研究機構測算，未來(lái)創(chuàng )新藥針對痛風(fēng)適應癥的國內市場(chǎng)規模有望達300億元，并且有望誕生創(chuàng )新藥大單品的藍海。

　　據了解，目前針對高尿酸血癥及痛風(fēng)的兩種主要治療手段為抑制尿酸的生成和促進(jìn)尿酸排泄。無(wú)癥狀的高尿酸血癥可以通過(guò)飲食調節，有癥狀的高尿酸血癥則可以選擇用黃嘌呤氧化酶抑制劑、尿酸鹽轉運蛋白抑制劑或聚乙二醇尿酸酶進(jìn)行藥物治療。另?yè)嚓P(guān)研報，當前痛風(fēng)治療主要依賴(lài)別嘌醇、非布司他、苯溴馬隆等老一代降尿酸藥物，該類(lèi)藥物在2020-2024年銷(xiāo)售量不斷增長(cháng)，2024年在國內樣本醫院的銷(xiāo)售規模已接近10億元。然而現有藥物存在超敏反應、心血管風(fēng)險、肝腎毒性等副作用，市場(chǎng)對更高效、更安全的新型降尿酸藥物需求日益凸顯。

　　痛風(fēng)藥市場(chǎng)之所以吸引創(chuàng )新藥企競相布局，一個(gè)重要原因是其長(cháng)期缺乏療效優(yōu)異的新藥。據悉，國內市場(chǎng)上最新獲批的抗痛風(fēng)藥非布司他已經(jīng)距今10年。

　　競爭白熱化 誰(shuí)將獲得競爭先機

　　痛風(fēng)類(lèi)新藥市場(chǎng)潛力巨大，吸引了包括上市公司在內的經(jīng)營(yíng)主體競逐。

　　近日，麗珠集團獲得國家藥品監督管理局正式受理的1類(lèi)創(chuàng )新藥YJH-012的臨床試驗申請。該藥物基于小干擾RNA（siRNA）技術(shù)開(kāi)發(fā)，是全球痛風(fēng)治療領(lǐng)域的潛在“同類(lèi)首創(chuàng )”小核酸藥物，有望為患者提供療效更好、安全性更高的長(cháng)效痛風(fēng)治療方案。YJH-012注射液累計直接投入的研發(fā)費用約為人民幣2573.86萬(wàn)元。麗珠集團公告稱(chēng)，根據國家藥品監督管理局藥品審評中心網(wǎng)站顯示，截至目前，國內無(wú)同適應癥小核酸產(chǎn)品上市。

　　而6月初，三生國健用于急性痛風(fēng)性關(guān)節炎的新藥上市申請也已獲監管部門(mén)受理。據稱(chēng)，該新藥“重組抗IL-1β人源化單克隆抗體注射液”用于急性痛風(fēng)性關(guān)節炎適應癥的III期臨床試驗達到了主要療效雙終點(diǎn)。

　　據了解，當前臨床上新藥開(kāi)發(fā)主要集中在新型URAT1抑制劑領(lǐng)域，目前中國藥企在URAT1靶點(diǎn)的創(chuàng )新布局正加速推進(jìn)，核心產(chǎn)品研發(fā)節奏保持國際領(lǐng)先。國產(chǎn)企業(yè)在該賽道逐步建立起產(chǎn)品梯隊，具備研發(fā)能力、臨床數據和審評節奏的全方位競爭力，未來(lái)有望在全球URAT1創(chuàng )新藥格局中占據更大份額。

　　《經(jīng)濟參考報》記者注意到，在這一領(lǐng)域，多家公司在單品新藥上的投入已達億元級。

　　2025年初，恒瑞醫藥投入近2.8億元的1類(lèi)抗痛風(fēng)藥物“SHR4640片”藥品上市許可申請獲國家藥監局受理。該藥為公司自主創(chuàng )新的1類(lèi)抗痛風(fēng)藥物，可選擇性抑制與腎臟中尿酸重吸收有關(guān)的尿酸鹽轉運蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平，適用于原發(fā)性痛風(fēng)伴高尿酸血癥的長(cháng)期治療。目前全球范圍內已有針對痛風(fēng)、高尿酸血癥的URAT1抑制劑獲批上市，包括Eisai的多替諾雷片等。經(jīng)查詢(xún)，2023年同類(lèi)產(chǎn)品全球銷(xiāo)售額約為2180萬(wàn)美元（約合人民幣1.57億元）。

　　無(wú)獨有偶，一品紅的AR882已在Ⅲ期臨床試驗中展現出優(yōu)異療效和良好安全性。根據一品紅2024年年報，AR882是一種高效選擇性URAT1抑制劑，具備降低血尿酸治療痛風(fēng)、溶解痛風(fēng)石及治療慢性腎病三大適應癥。據介紹，與現有療法相比，AR882治療痛風(fēng)患者的療效更顯著(zhù)，安全性更高，有望成為優(yōu)勢產(chǎn)品。目前AR882國內外所有試驗均取得優(yōu)異結果。AR882獲得美國食品藥品監督管理局授予的快速通道資格，用于治療臨床痛風(fēng)患者的可見(jiàn)痛風(fēng)石，將有利于加速推進(jìn)該藥的臨床試驗以及注冊上市進(jìn)度。根據一品紅2024年報，報告期內，AR882的Ⅲ期臨床研究金額為1270.52萬(wàn)元。

　　通化東寶（600867.SH）也發(fā)布公告稱(chēng)，全資子公司東寶紫星（杭州）生物醫藥有限公司在收到國家藥品監督管理局簽發(fā)的關(guān)于痛風(fēng)雙靶點(diǎn)XO/URAT1抑制劑（THDBH151片）藥物臨床試驗批準通知書(shū)后，已經(jīng)完成了一項關(guān)鍵Ⅱa期臨床試驗并獲得臨床試驗總結報告，研究結果顯示達到主要終點(diǎn)目標。據悉，THDBH151片研發(fā)投入已經(jīng)過(guò)億元，目前國內外均暫無(wú)同類(lèi)產(chǎn)品上市。