【記者手記】

　　◎吳純新

　　雨中穿行，沒(méi)有傘的人更應被關(guān)愛(ài)。

　　當前，國內“孤兒藥”研發(fā)呈現加快推進(jìn)趨勢，但整體上仍處于起步與爬坡階段。

　　生活中，有太多和佳佳一樣的罕見(jiàn)病患者在堅強前行，也有太多與佳佳媽媽一樣的人，滿(mǎn)懷期望地等待著(zhù)國產(chǎn)特效藥問(wèn)世的那一天?！皣鴥入m沒(méi)有特效藥，但有少數幾個(gè)臨床試驗正在進(jìn)行。對我們來(lái)說(shuō)，這就像是‘黎明前的黑暗’?！鼻鼤匝嗟脑?huà)不時(shí)回響在記者耳畔。

　　“孤兒藥”的研發(fā)上市不可能一蹴而就。在期望和鞭策的同時(shí)，更要動(dòng)員一切力量，讓“孤兒藥”研發(fā)不再孤單。采訪(fǎng)中，多位醫藥企業(yè)負責人和科研人員呼吁，要讓政策、科研、臨床和產(chǎn)業(yè)多方聯(lián)動(dòng)，進(jìn)一步釋放國內“孤兒藥”研發(fā)活力，共同加速“孤兒藥”研發(fā)上市進(jìn)程，更好地滿(mǎn)足我國罕見(jiàn)病患者的診療需求。

　　比如，加快罕見(jiàn)病藥物上市審批流程；提高罕見(jiàn)病藥物醫保支付價(jià)格，支持其快速進(jìn)入醫保目錄，在談判時(shí)給予價(jià)格傾斜，保障企業(yè)能收回研發(fā)成本，獲取合理利潤；對符合上市標準的罕見(jiàn)病藥物研發(fā)企業(yè)，不應僅因市場(chǎng)規模小而限制其上市，而要為企業(yè)提供融資渠道，助力產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

　　激發(fā)“孤兒藥”研發(fā)活力，需要全社會(huì )營(yíng)造良好創(chuàng )新生態(tài)。我們期待社會(huì )給予“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)更多“陽(yáng)光”“土壤”與“水分”，讓研發(fā)成果更好惠及罕見(jiàn)病群體。